Steroid-Refractory GVHD (SR-GVHD) के लिए रयोनसिल (Ryonsil) Mesoblast की पहली FDA स्वीकृत MSC थेरेपी है
Latest Treatment of GVHD (SR-GVHD) : अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने स्टेरॉयड-प्रतिरोधी तीव्र ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (Steroid-resistant acute graft-versus-host disease) के इलाज के लिए पहली मेसेनकाइमल स्ट्रोमल सेल थेरेपी (MSC) को मंजूरी दे ही है।
रयोनसिल (Remestemcel-L-RKND) Mesoblast द्वारा तैयार की गई एक एलोजेनिक (Donor) Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stromal Cells थेरेपी है, जो 2 महीने और उससे अधिक उम्र के बाल रोगियों में स्टेरॉयड-प्रतिरोधी तीव्र ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (SR-aGVHD) के उपचार के लिए दिया जा सकेगा।
सेल आधारित थेरेपी के क्षेत्र में बडी उपलब्धि
रयोनसिल (Mesoblast) पहली FDA-Approved MSC थेरेपी है। इसमें MSCs होते हैं, जो एक प्रकार की कोशिका होती है। जिसकी शरीर में विभिन्न भूमिकाएं हो सकती हैं। वहीं, यह कई अन्य प्रकार की कोशिकाओं में विभेदित (Differentiate) भी हो सकती हैं। इन MSCs को स्वस्थ वयस्क मानव दाताओं के अस्थि मज्जा से अलग किया जाता है।
“आज का निर्णय जीवन के लिए ख़तरनाक बीमारियों के इलाज के लिए अभिनव सेल-आधारित उपचारों (Innovative cell-based therapies) के उपयोग में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है, जिसका रोगियों, जिनमें बच्चे भी शामिल हैं, पर विनाशकारी प्रभाव पड़ता है।” “यह पहला मेसेनकाइमल स्ट्रोमल सेल थेरेपी अनुमोदन (Approval) सुरक्षित और प्रभावी उत्पादों के विकास का समर्थन करने के लिए FDA की प्रतिबद्धता को दर्शाता है, जो अन्य उपचारों के प्रति अनुत्तरदायी (unresponsive) लक्षणों वाले रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकते हैं।”– पीटर मार्क्स, निदेशक, सेंटर फॉर बायोलॉजिक्स इवैल्यूएशन एंड रिसर्च (CBER), अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA)
कैसी बीमारी है Steroid-Refractory GVHD?
स्टेरॉयड-प्रतिरोधी तीव्र ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (Steroid-resistant acute graft-versus-host disease) एक गंभीर और जीवन के लिए संकट पैदा करने वाली वाली स्थिति है, जो एलोजेनिक हेमटोपोइएटिक (Blood) स्टेम सेल प्रत्यारोपण (Allo-HSCT) की जटिलता के रूप में हो सकती है।
यह (Steroid-resistant acute graft-versus-host disease) एक ऐसी स्वास्थ्य स्थिति है जो तब होती है जब डोनर बोन मैरो या स्टेम सेल प्राप्तकर्ता रोगी पर हमला कर देते हैं। ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग प्रत्यारोपण के बाद किसी भी समय उभर सकता है। हालांकि, यह सामान्यतौर पर तब उभरता है, जब मैरो स्वस्थ कोशिकाओं का निर्माण करना शुरू कर देता है।
यह स्थिति हल्की या गंभीर भी हो सकती है। इसके लक्षण इस बात पर निर्भर करते हैं कि किसी व्यक्ति को यह स्थिति कितने समय से है। इसके लक्षणों में मुंह के छाले, पेट में दर्द और दाने शामिल हो सकते हैं। इसके उपचार में अभी तक प्रतिरक्षा प्रणाली को दबाने के लिए स्टेरॉयड जैसी दवाओं का इस्तेमाल किया जाता है।
एलो-एचएससीटी (Allo-HSCT) में रोगी को अपने स्वयं के स्टेम कोशिकाओं को प्रतिस्थापित (Replace) करने और नई रक्त कोशिकाओं के निर्माण के लिए एक स्वस्थ दाता से हेमाटोपोइएटिक स्टेम कोशिकाएं (Hematopoietic stem cells) प्राप्त होती हैं। यह प्रक्रिया अक्सर कुछ प्रकार के रक्त कैंसर (Blood Cancer), रक्त विकारों (Blood Disorders) या प्रतिरक्षा प्रणाली विकारों (Immune System Disorders) के उपचार में की जाती है।
“स्टेरॉयड-प्रतिरोधी तीव्र ग्राफ्ट-बनाम-होस्ट रोग (Steroid-resistant acute graft-versus-host disease) के महत्वपूर्ण, व्यापक स्वास्थ्य परिणाम हो सकते हैं, जिसमें कई अंगों को नुकसान, जीवन की गुणवत्ता में कमी और प्रभावित रोगियों में मृत्यु का जोखिम शामिल है।” “एफडीए (FDA) दुर्बल करने वाली और घातक बीमारियों से पीड़ित व्यक्तियों की तत्काल अधूरी जरूरतों को पूरा करने में मदद करने के लिए समर्पित है और आज की मंजूरी उस प्रयास में एक महत्वपूर्ण कदम है।”– निकोल वर्दुन, (एमडी), चिकित्सीय उत्पादों के कार्यालय निदेशक, सीबीईआर (CBER)
रयोनसिल (Mesoblast) : बाल रोगियों पर अध्ययन के बाद मिली मंजूरी
54 बाल चिकित्सा अध्ययन प्रतिभागियों में एलो-एचएससीटी (Allo-HSCT) से गुजरने के बाद एसआर-एजीवीएचडी (SR-aGVHD) के साथ एक Multicenter, single-arm study में रयोनसिल (Mesoblast) की सुरक्षा और प्रभावशीलता का मूल्यांकन किया गया था।
अध्ययन प्रतिभागियों को लगातार चार सप्ताह तक सप्ताह में दो बार आठ बार रयोनसिल (Mesoblast) का Intravenous Infusion दिया गया। प्रत्येक अध्ययन प्रतिभागी की स्थिति का विश्लेषण अंतर्राष्ट्रीय रक्त और मज्जा प्रत्यारोपण रजिस्ट्री गंभीरता सूचकांक मानदंड (IBMTR) का उपयोग करके किया गया था ताकि यह मूल्यांकन किया जा सके कि कौन से अंग प्रभावित हुए हैं और रोग की समग्र गंभीरता क्या है।
दवा की प्रभावशीलता मुख्य रूप से रयोनसिल (Mesoblast) शुरू करने के 28 दिनों के बाद उपचार के प्रति प्रतिक्रिया की दर और अवधि पर आधारित थी। अध्ययन प्रतिभागियों में से जिनको उपचार के प्रति आंशिक या मिश्रित प्रतिक्रिया मिली थी। जिसका अर्थ है कि एक अंग की स्थिति में सुधार हुआ था, जबकि दूसरे अंग में या तो कोई परिवर्तन नहीं हुआ (आंशिक) या स्थिति बिगड़ गई (मिश्रित)।
उन्हें अतिरिक्त चार सप्ताह के लिए सप्ताह में एक बार अतिरिक्त इन्फ्यूजन दिया गया। सोलह अध्ययन प्रतिभागियों (30%) को रयोनसिल प्राप्त करने के 28 दिनों के बाद उपचार पर पूर्ण प्रतिक्रिया मिली, जबकि 22 अध्ययन प्रतिभागियों (41%) को आंशिक प्रतिक्रिया मिली।
दवा के इस्तेमाल के दौरान रखनी होगी निगरानी
रयोनसिल (Mesoblast) के Infusion Monitoring चिकित्सक द्वारा की जानी चाहिए और यदि किसी प्रतिक्रिया का कोई सबूत हो, जिसमें सांस की तकलीफ (Dyspnea), निम्न रक्तचाप (Hypotension), बुखार, तीव्र श्वास (तेजी से सांस लेना), त्वचा, होंठ या नाखूनों का नीला पड़ना (Cyanosis) और रक्त में कम ऑक्सीजन (Hypoxia) शामिल हो सकते हैं, तो Infusion बंद कर दिया जाना चाहिए।
अध्ययन प्रतिभागियों में रयोनसिल प्राप्त करने वाले सबसे आम प्रतिकूल प्रतिक्रियाएं संक्रमण, बुखार, रक्तस्राव, सूजन, पेट दर्द और उच्च रक्तचाप थीं। रयोनसिल के साथ उपचार के बाद Hypersensitivity और Acute infusion reactions, संक्रामक रोग या Transmission of agents और Ectopic tissue formation जैसी जटिलताएं हो सकती हैं।
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रयोनसिल (Mesoblast) को डाइमेथिल सल्फॉक्साइड (Dimethyl Sulfoxide) या पोर्सिन (Porcine) और बोवाइन प्रोटीन (Bovine Protein) के प्रति ज्ञात अतिसंवेदनशीलता वाले रोगियों में प्रतिरुद्ध किया जाता है। रोगियों को infusion से पहले कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स (Corticosteroids) और एंटीहिस्टामाइन (Antihistamines) के साथ प्रीमेडिकेटेड (Premedicated) किया जाना चाहिए और रयोनसिल के साथ उपचार के दौरान अतिसंवेदनशीलता प्रतिक्रियाओं की निगरानी की जानी चाहिए।
